禁止小孩进入礼来超10亿美元押注基因疗法，“心脏疫苗”问世还有多远？

美国东部时间6月17日，制药巨头礼来宣布，将以高达13亿美元的价格收购基因编辑初创公司Verve Therapeutics，包括一笔近10亿美元的预付款。受此消息影响，Verve股价当天收盘大涨超80%。 礼来此前已经与Verve合作开发基因编辑疗法，仅需一针便可用于降低心脏病患者的高胆固醇，可以被视为预防心脏病风险的“疫苗”，有望将心血管疾病的慢性治疗转变为一次性治疗。 市场分析人士认为，礼来通过这项收购既能获得重磅减重药以外其他前沿技术领域的资产，同时也仍然聚焦心脏代谢疾病治疗领域。礼来的GLP-1类药物替尔泊肽今年预计将给公司带来超过300亿美元的总销售额。 “10亿美元是一笔不错的交易，如果这种基因疗法真的有效，至少在美国将拥有巨大的市场潜力。”一位生物医药投资人对第一财经记者表示。 总部位于美国波士顿的Verve公司由印度裔科学家Sekar Kathiresan创立，他专注于基因相关的心脏疾病研究。Verve正在开发的Verve-102是一种潜在首创的靶向体内PCSK9蛋白的基因编辑药物，通过CRISPR基因编辑技术，精准修改肝脏细胞DNA的单个碱基，从而关闭导致胆固醇升高的PCSK9蛋白的合成通路。 礼来糖尿病和代谢研发副总裁露丝·吉梅诺（Ruth Gimeno）表示：“Verve-102有可能成为首个适用于广泛患者群体的体内基因编辑疗法，并可能将心血管疾病的治疗模式从慢性护理转变为一次性治疗。” 不过，也有市场人士表示，基因疗法短期内还看不到临床应用的前景。机构BMO资本市场分析师埃文·塞格曼（Evan Seigerman）在一份报告中指出：“我们对心血管疾病治疗领域额外的基因药物是否有真正的市场需求持怀疑态度。”他认为，目前已经有靶向PCSK9的长效注射降脂药，同时口服药也在研发中，已经能满足很大一部分市场需求。 PCSK9单抗是继他汀药物之后的新一代降脂药物。相关临床数据显示，与他汀类药物相比，PCSK9抑制剂能够降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平超过50%，并降低心血管疾病风险。 在PCSK9注射剂方面，目前中国市场上也已经有多款注射剂产品上市。自2024年下半年以来，国家药监局就接连批准了三款PCSK9单抗。在上个月的第十九届东方心脏病学会议OCC 2025上，恒瑞医药自主研发的全球首款超长效PCSK9单抗瑞卡西单抗（商品名：艾心安）正式上市。该产品注射间隔可长达8周，突破了目前国内外已获批的PCSK9单抗需要每2周、4周或6周的注射频次。 从患者负担角度来看，PCSK9单抗的月治疗费用也由此前进口原研药主导时代的每支近2000元的价格降至目前的每支300元左右，患者的年治疗费用不超过8000元。 近期，包括默沙东和阿斯利康在内的制药巨头都已经公布了在研降胆固醇药物的数据，这两家公司的PCSK9口服降脂药可将低密度脂蛋白胆固醇水平降低50%以上。 高盛分析师在近期发布的一份报告中称，口服疗法可能会推动PCSK9类药物的销售额从目前的约40亿美元增长至2034年的120亿美元左右。